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“三问”基因编辑 中国科学家提出安全检测新方法,韩国新闻网站

韩国新闻网站:题:“三问”基因编辑 中国科学家提出安全检测新方法  作者 郑莹莹  因为“基因编辑婴儿”事件△,基因编辑被视为敏感的生物医学新技术◇☆。人类是否需要基因编辑∴♂?什么样的基因编辑技术可行∵⌒?怎样检测技术安全性π?北京时间1日凌晨π♂,中国科学家的一项与基因编辑检测有关的新技术——“GOTI”技术在国际权威学术期刊Science(《科学》)上发表⊿,引发关于基因编辑的“三问”♀♂。观察小鼠胚胎π。中国科学院科技摄影联盟 供图观察小鼠胚胎〇。中国科学院科技摄影联盟 供图  第一问:人类是否需要基因编辑π?  所谓基因编辑◇,是对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等┊〇。  人类为何需要基因编辑π△?中国科学院神经科学研究所研究员杨辉介绍⊙∵,现在人类有约7000种罕见病□,其中80%都是单基因遗传病↑┊。人体的2万多个基因中∴⌒,只要一个有突变〇┊,就可能出现遗传病π⌒,比如☆,先天性失明、耳聋等△∴。  他指出﹡♀,这些罕见病涉及全球3亿病人♀,总数非常大〇,但95%的罕见病没有药物♂,中国电影《我不是药神》里的病人还算比较幸运◇,因为至少已经有药可医♀。  科学界尝试用基因编辑去解决罕见病的难题⌒。“如果我们有一把‘剪刀’〇⌒,就是有效的基因编辑工具↑∴,能把突变的基因修正◇,是否就能治疗这些病呢π☆?”杨辉说﹡。  他介绍┊,基因治疗的概念从上世纪80年代提出△∵,经过科学家们几十年的努力△,直到2010年后☆〇,才相继出现几种药物┊,能治疗某些单基因遗传病♂,而这相对7000种罕见病的大数而言还远远太小〇,但FDA(美国食品药品监督管理局)预计┊♂,到2022年⊿,超过40种基因治疗新药有望上市∟△。GOTI技术的实验流程及主要结果↑。中国科学院科技摄影联盟 供图GOTI技术的实验流程及主要结果☆。中国科学院科技摄影联盟 供图  第二问:什么样的基因编辑可行⌒?  既然人类需要基因编辑∟♂,那么♀,什么样的基因编辑可行⊙?中国科学院院士、中国科学院神经科学研究所所长蒲慕明在受访时强调说⌒〇,“以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动是国家明令禁止的₯♂,是不合法的₯▽。”  杨辉说∴,人体有40万亿至60万亿个细胞♀〇,要达到基因治疗的目的◇♀,可能需要编辑上万亿个细胞﹡₯,所以对其有效性和安全性的要求非常高□﹡。  他指出♀∟,基因编辑技术要有效☆∟,首先◇┊,希望尽可能多的突变基因被纠正⌒,其次∟⊿,要避免脱靶情况∟。所谓脱靶⊿↑,就是本来修正这个基因⌒,却“未瞄准”而破坏了其他基因♂,脱靶效应可能会引起包括癌症在内的很多种副作用♂₯。  举个例子♂,目前第三代基因编辑工具CRISPR/Cas9π₯,因简易、效率高、成本低等优点△〇,广受关注₯⌒。自从2012年被发明以来∵,学术界普遍认为基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的临床技术将为人类的健康作出巨大贡献〇↑,然而该技术自问世以来♂,其脱靶风险一直备受争议▽□。  第三问:怎样检测技术安全性△?  中国科学家尝试给出一种检测方法☆,担任基因编辑工具的“安全检测员”⊿。1日在《科学》上发表的这项研究♀,建立了一种叫GOTI的新型脱靶检测技术〇。杨辉说π∴,这个方法是迄今为止被报道的最灵敏的检测脱靶方法₯。  研究团队先是检测了最经典的CRISPR/Cas9♂⌒。结果发现∵∵,CRISPR/Cas9并没有明显的脱靶效应♀,而另一个同样被给予厚望的基因编辑技术——BE3♂⌒,则存在非常严重的脱靶问题∟π,有很大的隐患↑,目前不适合作为临床技术↑,而这些脱靶问题在以往的检测方法中一直没有被发现∴。  这项研究发现让业界重新审视了基因编辑技术的风险△,更重要的是▽,有望借此建立行业新标准□,开发精度更高、安全性更大的新一代基因编辑工具⊿□,尽可能降低风险⌒,让病人真正受益⌒。  “这也给中国科研人员提供契机┊□,此前不论是第三代♂↑,还是第四代的基因编辑工具∴,核心专利主要掌握在欧美国家手里⌒,我们有更强大的检测方法后◇,有机会去建立一个更安全、有效的基因编辑工具”▽♂,杨辉说∴⌒。(完)【韩国新闻网站】
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